全新基因疗法大幅降低“坏”胆固醇

核心PCSK9单抗SAL003（泰卡西单抗）上市申请已于2025年9月获国家药监局受理，用于高胆固醇血症和混合型血脂异常（公告编号2025-029）。创新药收入占比达45.9%，深耕心血管领域；概念板块包含"基因编辑"。基因编辑降胆固醇疗法直接对标其PCSK9管线，20日主力资金累计净流出17.9亿元（主力撤退），市场尚未充分price in该事件冲击。

自主研发的PCSK9单抗昂戈瑞西单抗（君适达）已于2024年10月获批上市，覆盖原发性高胆固醇血症、杂合子型家族性高胆固醇血症等3项适应症；2025年12月公告纳入国家医保目录（2026年1月起执行，公告编号2025-043）。作为国内已上市的PCSK9抑制剂，直接受基因编辑疗法技术突破的同赛道竞争与验证双重影响。近5日主力净流入7716万元。

PCSK9 siRNA药物YKYY015是目前国内临床阶段同类项目中唯一在美国IND获批的全球潜在Best-in-class超长效降脂药，偶联自主研发的GalNAc递送系统（2025年报披露）。另布局AGT siRNA降脂药YKYY029（中美IND均已获批）。心脑血管类收入占主营43.4%，降脂核酸药物管线与基因编辑降胆固醇疗法技术路线最近。近5日资金面中性。

全球首创AGT/PCSK9双靶点siRNA药物BEBT-701，2026年2月获NMPA临床试验批准（公告编号2026-001），用于治疗轻中度高血压合并LDL-C升高。拥有自主GalNAc双寡核苷酸偶联物（GDOC）递送平台。siRNA技术路线与基因编辑疗法同属核酸类药物前沿方向，且直接靶向PCSK9降胆固醇。

2026年2月4日公告全资子公司与康方生物签署伊努西单抗（PCSK9单抗）独占性商业化权益协议。伊努西单抗于2024年9月获批用于原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症，2025年纳入国家医保（2026年1月执行，公告编号2026-003-临）。通过代理PCSK9药物商业化分享赛道成长。

A股最纯正基因治疗CRO/CDMO标的，专注AAV载体、溶瘤病毒、CAR-T等基因治疗载体研制与GMP生产（2025年报：CDMO服务收入占比50.7%、CRO服务34.8%）。概念板块包含"基因编辑"，基因编辑疗法的产业化路径高度依赖病毒载体递送与CDMO服务，是基因治疗产业链核心受益方。近5日主力净流入1267万元，资金面中性偏暖。

2026年4月3日公告其ABA001注射液为靶向AGT的siRNA药物，偶联GalNAc递送系统，获NMPA临床试验批准。siRNA/GalNAc技术路线与基因编辑降胆固醇疗法同属核酸药物前沿方向，作为CRO+创新药转型平台，具备核酸类药物研发全链条能力。

子公司弘基生物拥有自主知识产权的AAV递送系统基因治疗产品KH631（眼用注射液），2026年1月获临床试验批准（公告编号2026-001）；此前已于2022年获得中美双IND批准用于湿性黄斑变性。AAV基因治疗平台技术与新闻中的基因编辑疗法共享载体递送和基因治疗底层技术。

旗下赛湾生物专门提供基因治疗CDMO服务，涵盖病毒和非病毒载体生产（含AAV载体），2025年报披露CDMO业务收入占18.9%。作为基因治疗产业链上游服务商，受益于基因编辑疗法赛道整体扩容带来CDMO需求增长。