经基因编辑的供体干细胞成功躲避CAR-T“误杀”
【经基因编辑的供体干细胞成功躲避CAR-T“误杀”】由美国圣路易斯华盛顿大学医学院领导的一项国际临床试验表明,针对侵袭性血癌患者,采用CRISPR基因编辑技术去除供体干细胞表面特定蛋白后,再进行干细胞移植,可成功躲避CAR-T“误杀”,防止严重毒性反应,并为后续免疫治疗创造条件。该研究为急性髓系白血病等难治性血液肿瘤提供了新的治疗策略。研究结果发表在近期《自然·医学》期刊上。
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复
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国内CAR-T细胞治疗领军企业。通过合资公司复星凯特拥有已上市的奕凯达(阿基仑赛注射液),第二款CAR-T产品布瑞基奥仑赛注射液(FKC889)已提交上市申请。本次研究验证了CRISPR编辑供体干细胞躲避CAR-T误杀的可行性,直接利好复星医药的CAR-T商业化前景。近5日主力资金累计净流入8541万元,显示资金关注。
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A股稀缺的细胞基因工程平台型公司,主营业务涵盖细胞检测制备与存储(收入占比25.3%)、基因检测及肿瘤免疫治疗。建有"国家干细胞工程产品产业化基地"(募投3亿元),子公司武汉光谷中源药业VUM02注射液(干细胞药物)已获批临床试验。本次研究将CRISPR基因编辑与干细胞移植、CAR-T相结合,与公司三大业务板块高度吻合。
安
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概念板块明确标注"CAR-T疗法"和"干细胞"。通过参股公司博生吉安科布局CAR-T管线,自主研发全球首个获批临床的靶向CD7自体CAR-T产品PA3-017注射液(治疗T-ALL/LBL),另有通用现货型CAR-Vδ1T细胞药物获批临床。本次CRISPR编辑干细胞+CAR-T联合治疗策略与其通用型CAR-T技术路线高度契合。
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通过独家商业化合作深度布局CAR-T赛道:2024年8月获得艺妙神州靶向CD19的自体CAR-T产品IM19在中国大陆的独家商业化权益,已支付1.25亿元首付款,里程碑付款最高达9.5亿元。艺妙神州拥有10余条CAR-T创新药管线。本次研究验证CAR-T联合移植的安全性,利好其CAR-T商业化前景。
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A股稀缺的基因治疗CDMO标的,主营业务专注于为重组病毒载体、溶瘤病毒、CAR-T产品提供基因治疗载体构建及GMP生产服务(CDMO收入占比50.7%,CRO服务34.8%)。CRISPR编辑供体干细胞+ CAR-T联合疗法的临床转化将带动基因治疗载体和病毒载体生产需求,直接利好其CDMO业务。
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概念板块涵盖"CAR-T疗法""基因编辑""干细胞"三大方向。已搭建细胞与基因治疗CDMO平台(质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等),2025年该板块服务客户107家、订单项目186个、新签订单1.89亿元。本次研究深化了CRISPR+干细胞+CAR-T产业链验证,利好其基因细胞治疗CDMO业务增长预期。
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自主研发的CD33-ADC药物BL-M11D1直接靶向治疗复发/难治性急性髓系白血病(r/r AML),正在中美两国同步开展临床试验,已扩展适应症至骨髓增生异常综合征。本次Nature Medicine研究聚焦的正是AML等难治性血液肿瘤的新策略,与其核心管线高度相关。
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自主研发FLT3抑制剂APH03571,拟用于携带FLT3突变的复发/难治性成人急性髓系白血病(AML)治疗,已获临床试验受理。FLT3突变是AML最常见的基因异常之一,与本次研究瞄准的AML治疗方向完全一致。
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概念板块涵盖"CAR-T疗法"和"干细胞"。公司搭建了细胞治疗技术平台,在细胞/干细胞领域持续布局,已形成"材料+细胞+药业"三大业务板块。本次CRISPR基因编辑联合干细胞移植与CAR-T治疗的技术验证,与公司细胞治疗平台的战略方向一致。
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布局干细胞药物研发,间接控股子公司浙江我武干细胞的人脐带间充质干细胞II型注射液已获国家药监局临床试验申请受理(2026年3月公告)。本次研究采用的供体干细胞移植策略与公司干细胞药物研发管线存在相关技术路径。
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血液肿瘤重点布局企业,核心管线mesutoclax(BCL-2抑制剂)正在中美推进急性髓系白血病(AML)及骨髓增生异常综合征(MDS)的全球临床开发。本次研究为AML提供了全新的治疗策略(CRISPR编辑干细胞+CAR-T),验证了血液肿瘤治疗领域的持续创新方向。
睿
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专注于血液肿瘤分子诊断,建立了急性髓系白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病等预后模型,年检测血液肿瘤超20万例。年报明确将CAR-T列为白血病的重要治疗手段,其分子诊断产品可直接用于CAR-T联合移植治疗中的疗效监测和MRD检测。
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2025年与艺妙神州(拥有10余条CAR-T管线、7项临床试验批件的细胞治疗公司)签署战略合作协议并设立合资公司(各持股50%),藝妙神州的核心CAR-T产品IM19已授权华东医药商业化。诺唯赞通过此合作切入细胞治疗生态,本次CRISPR+CAR-T+干细胞联合疗法突破对其生态伙伴艺妙神州构成利好。