我国研发不切割DNA双链的新型基因编辑技术，在治疗重症β-地中海贫血中取得进展
上海科技大学、广西医科大学第一附属医院、复旦大学和正序生物合作完成的临床研究成果发表于《自然》：一种不切割DNA双链的新型基因编辑技术，在治疗重症β-地中海贫血中取得进展。所有接受治疗的输血依赖型患者均在短期内摆脱了规律输血，恢复了自身造血能力。该技术避免了传统基因编辑技术可能带来的染色体异常风险，为地贫治疗提供了更安全有效的方案。
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说的是咱们国内几个机构联合研发了一种新型基因编辑技术，专门用来治疗重症β-地中海贫血。上海科技大学、广西医科大学第一附属医院、复旦大学和正序生物一起搞的，成果还发在了《自然》杂志上。
这个技术最大的亮点是什么呢？它不用切割DNA双链。咱们以前用的基因编辑技术，多少会涉及到切割DNA多少会有点风险，比如可能导致染色体异常。这次这个新方法更安全，直接避免了这个问题。
关键是效果还挺明显的——所有接受治疗的输血依赖型患者，短期内都摆脱了规律输血，恢复了自身造血能力。
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