首例体内CRISPR疗法三期临床试验效果显著
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【首例体内CRISPR疗法三期临床试验效果显著】荷兰阿姆斯特丹大学医疗中心研究人员宣布，他们开展的全球首例针对遗传性疾病的体内CRISPR疗法三期临床试验取得成功。试验结果显示，疗效显著且无任何严重不良反应。这项成果标志着基因编辑技术向临床应用迈出了决定性的一步。相关成果已在欧洲过敏与临床免疫学学会年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。
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百
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A股最纯正的CRISPR/Cas9基因编辑技术平台。招股书明确披露利用CRISPR/Cas9技术进行基因编辑模式动物制备和药物发现，基因编辑系列收入占比5.2%，概念板块含"基因编辑"。直接受益于全球首例体内CRISPR疗法III期成功，赛道认知度大幅提升。近5日主力资金净流入1620万元。
和
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国内基因治疗CDMO龙头，概念板块含"基因编辑"和"CAR-T疗法"。主营业务中细胞和基因治疗CDMO服务收入占比50.7%，CRO服务占比34.8%，专注AAV、慢病毒等病毒载体工艺开发及GMP生产。基因编辑疗法走向商业化直接带动CDMO服务需求增长。
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2025年收购九天生物部分资产，范围涵盖AAV基因治疗技术平台和管线产品，含SKG0201(SMA适应症)、SKG1120(视网膜色素变性)等基因治疗药物，已纳入合并报表。公告明确将基因治疗定位为行业未来重要发展方向。近5日主力资金净流入2455万元。
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子公司博腾生物提供细胞与基因治疗CDMO服务，已助力客户取得7个中美临床批件，覆盖CAR-T、UCAR-T、NK、溶瘤病毒等，并完成首个in vivo CAR慢病毒项目GMP生产。概念板块含"基因编辑"、"CAR-T疗法"，CGT新兴业务收入同比增长26%。
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子公司弘基生物自主研发基于AAV递送系统的基因治疗创新产品KH631(治疗湿性年龄相关性黄斑变性)，属治疗用生物制品1类，已获中美两国临床试验批准。公告明确产品以具有自主知识产权的AAV递送系统为基础，体内基因治疗技术路径直接受益。
济
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控股子公司博鳌国际医院拥有DB006溶瘤腺病毒注射液(基因治疗药物)，已获NMPA临床试验批准，属于第三代溶瘤病毒产品。公告明确其为基因治疗药物，利用基因工程改造溶瘤病毒并导入抗肿瘤基因。体内CRISPR疗法III期成功利好基因治疗赛道。
安
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公告显示公司在溶瘤病毒、细胞治疗等前沿方向持续布局。参股公司元宋生物的溶瘤腺病毒产品YSCH-01已获中美临床试验许可，属于基因治疗范畴。概念板块含"CAR-T疗法"，体内CRISPR疗法III期成功验证基因治疗临床可行性。
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公司全称"中源协和细胞基因工程股份有限公司"，概念板块覆盖"基因编辑"、"CAR-T疗法"、"干细胞"等。子公司有细胞药物(VUM02注射液)获临床批件。作为A股细胞与基因治疗领域龙头概念股，受益于CGT赛道整体情绪提振。
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公告中明确提及CRISPR-Cas基因编辑技术作为生物药底层技术方向之一，并覆盖细胞与基因治疗领域。主营为重组蛋白和抗体药物，涵盖遗传病领域(如血友病)。体内CRISPR疗法III期成功对生物药前沿技术方向构成利好。
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公告显示与滨会生物合作溶瘤病毒创新药，正在肿瘤免疫细胞与基因治疗研发技术路径上开展研发合作。公司探索免疫球蛋白产品与溶瘤病毒技术的协同应用，体内CRISPR疗法成功提振基因治疗板块信心。