美国上市的优尼克公司（UniQure）股价上涨61%，因其获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准提交亨廷顿舞蹈症基因疗法的申请。
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美国上市的优尼克公司（UniQure）股价上涨61%，因其获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准提交亨廷顿舞蹈症基因疗法的申请。
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和
88%
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国内基因治疗CRO/CDMO龙头，85.5%营收来自细胞和基因治疗服务（CDMO 50.7%、CRO 34.8%），覆盖AAV、溶瘤病毒等多血清型载体从构建到GMP商业化生产全流程。UniQure获FDA批准提交亨廷顿舞蹈症基因疗法申请，直接验证基因治疗赛道商业化路径，和元生物作为产业"卖水人"受益确定性强。5日主力净流入243万元。
特
82%
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2025年完成收购九天生物，获得其自主建立的尖端AAV基因治疗平台（涵盖AAV衣壳发现、载体设计和构建等），管线包括SMN基因替代疗法SKG0201（I期临床）、获FDA孤儿药认定的眼科基因疗法、遗传性心肌病基因疗法等。公司同时重点布局AAV递送与LNP递送技术平台，与亨廷顿舞蹈症基因疗法技术同源。5日主力净流入4580万元。
诺
80%
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主营业务明确为基因治疗药物研发、生产及销售，是A股少有的以基因治疗为核心赛道的纯正标的。专业从事基因治疗药物、重组蛋白质类药物研发，拥有自主基因治疗技术平台。UniQure的FDA里程碑事件直接强化基因治疗药物行业估值逻辑，诺思兰德作为A股基因治疗药物研发稀缺标的，概念与业务双重受益。
昭
78%
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国内药物非临床安全性评价CRO龙头，95.1%营收来自药物临床前研究服务。具备NMPA、美国FDA、OECD等GLP资质，评价资料满足全球药品注册要求。基因治疗药物IND申报核心环节包括非临床安全性评价，FDA对亨廷顿基因疗法申报的认可提振基因治疗行业IND申报需求，利好上游CRO。5日主力资金面中性。
康
72%
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国际领先的生命科学研发服务企业，设有大分子和细胞与基因治疗服务板块，覆盖基因治疗药物开发与生产CDMO全流程（质粒合成、工艺开发、GMP生产等），2025年报显示该板块营收占比3.4%。作为全球性CRO/CDMO平台，基因治疗赛道整体景气度上行将带动其多疗法服务业务持续成长。5日主力净流出2.15亿元，资金面偏弱。
海
68%
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子公司赛湾生物（Cytovance）提供哺乳动物细胞培养、微生物发酵、细胞和基因治疗（病毒和非病毒载体）以及mRNA生物制品原料生产服务，具备基因治疗CDMO能力。2025年报CDMO业务整体营收占比18.9%。虽主业为肝素，但通过赛湾生物切入基因治疗CDMO赛道，间接受益于基因治疗行业催化。